而该公司开发的另一款治疗炎症性疾病的在研疗法upadacitinib获得FDA授予的优先审评资格，用于治疗中重度类风湿性关节炎。

我们预祝这款新药能够早日上市，为2型糖尿病患者带来更多便捷的治疗选择。在这两项临床试验中，5 mg达格列净/5 mg沙格列汀或者10 mg达格列净/5 mg沙格列汀的组合疗法，均能够统计显著降低患者糖化血红蛋白（HbA1c）水平，并且提高达到HbA1c治疗目标水平的患者人数。

糖尿病患者发生心脏病和中风的风险会提高2-3倍。糖尿病同时是导致肾功能衰竭的首要原因。2型糖尿病是最常见的糖尿病类型，患者由于对胰岛素产生抵抗而导致血糖水平升高。根据国际糖尿病联盟（IDF）的统计，在2017年，大约有4.25亿糖尿病成人患者，到2045年，这一数字预计会增长到6.29亿。其中达格列净是一款特异性钠葡萄糖共转运蛋白2（SGLT-2）抑制剂，它通过抑制肾脏对葡萄糖的重吸收，将更多葡萄糖从尿液中排出。

阿斯利康2型糖尿病三联复方疗法获得FDA批准 2019-05-05 08:49 · angus 阿斯利康宣布美国FDA批准该公司开发的Qternmet XR缓释片上市，用于和饮食与锻炼结合，改善2型糖尿病成年患者的血糖水平。这一批准是基于两项3期临床试验的结果，它们评估了在接受二甲双胍背景治疗的情况下，加入达格列净和沙格列汀组合的疗效。武田致力于开发创新手段，治疗目前没有有效疗法的中枢神经系统疾病，武田神经科学治疗领域负责人Emiliangelo Ratti先生说：Skyhawk在纠正RNA表达方面的创新策略将与我们在小分子科学方面的专长相辅相成，提高成功靶向此前‘不可成药的神经疾病靶点的机会。

继药明康德合作伙伴Arrakis Therapeutics公司近日完成7500万B轮融资之后，这是又一家聚焦于靶向RNA的小分子药物的生物技术公司传来好消息。根据合作协议，Skyhawk公司将负责使用SkySTAR技术平台发现针对特定神经疾病靶点的创新小分子疗法并且进行临床前开发。Skyhawk将获得前期付款和基于未来里程碑的后续付款，以及产品销售额的分成。SkySTAR平台是发现靶向RNA的创新小分子药物技术平台。

▲Skyhawk公司联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生（图片来源：Skyhawk公司官网）武田是一家聚焦于神经科学的全球性生物医药公司，它在开发治疗多种严重疾病的革新疗法方面有悠久的历史，Skyhawk公司联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生说：我们期待与武田的团队合作，改善患者的医疗选择。Skyhawk的SkySTAR技术平台能够发现小分子化合物，通过与RNA前体结合，在细胞核中纠正RNA的剪接错误，恢复mRNA的表达水平。

武田将获得针对多个靶点的在研化合物的独家全球性研发和推广权益，并且负责在研疗法的临床开发和推广。开发靶向RNA的小分子疗法，武田公司达成合作 2019-05-07 09:01 · angus Skyhawk Therapeutics公司宣布与武田公司达成研发合作协议，将使用该公司的SkySTAR技术平台帮助武田公司研发靶向特定神经疾病靶点的创新小分子疗法。今日，Skyhawk Therapeutics公司宣布与武田（Takeda）公司达成研发合作协议，将使用该公司的SkySTAR技术平台帮助武田公司研发靶向特定神经疾病靶点的创新小分子疗法。参考资料：[1] Skyhawk Therapeutics Announces Agreement with Takeda to Develop Novel Small Molecule RNA Splicing Modifiers for Neurodegenerative Diseases. Retrieved May 6, 2019,[2] Skyhawk. Retrieved May 6, 2019,。

RNA剪接错误可能导致mRNA的表达水平缺失，这可能导致包括神经母细胞瘤，肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），帕金森病（PD），额颞叶痴呆症（FTD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）等神经系统疾病死亡风险降低30%，FDA批准辉瑞新药上市，治疗致命心脏疾病 2019-05-07 08:28 · angus 辉瑞公司宣布，美国FDA批准该公司的Vyndaqel和Vyndamax上市，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。

Vyndaqel和Vyndamax是first-in-class 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。值得一提的是，这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。

Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。AATR-CM可以分为两类，一种为遗传型，是由于TTR基因产生突变而产生的。

我们将继续与医生团体合作，增进对这一疾病的关注，最终提高AATR-CM的发现和诊断率。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。AATR-ACT试验结果表明，Vyndaqel在30个月的试验过程中，与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标（p=0.0006）。这是一项随机双盲，含安慰剂对照的全球性临床试验，第一次检测治疗AATR-CM的疗法。据统计，在美国大约有10万名AATR-CM患者，而只有1-2%的患者被确诊。今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。

辉瑞致力于将突破性疗法带给患者，改变他们的生活。另一种为野生型，这些患者TTR基因上没有产生突变，但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。

例如，在接受治疗后6个月，Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。它是由于TTR的不稳定性造成的。

参考资料：[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019, [2] Pfizers tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,。Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），将心血管相关住院风险降低32%（p0.0001），还可以提高患者的其它功能性指标。

Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，辉瑞罕见疾病全球总裁Paul Levesque先生说：这一里程碑对这些患者来说是颠覆性的进步，他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。TTR通常以四聚体的形式存在，当不稳定的四聚体解离后，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，一旦确诊后，患者的中位生存期只有2-3.5年。AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。

它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果

AATR-ACT试验结果表明，Vyndaqel在30个月的试验过程中，与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标（p=0.0006）。Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），将心血管相关住院风险降低32%（p0.0001），还可以提高患者的其它功能性指标。

AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。

Vyndaqel和Vyndamax是first-in-class 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。我们将继续与医生团体合作，增进对这一疾病的关注，最终提高AATR-CM的发现和诊断率。据统计，在美国大约有10万名AATR-CM患者，而只有1-2%的患者被确诊。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，一旦确诊后，患者的中位生存期只有2-3.5年。

Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。

参考资料：[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019, [2] Pfizers tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,。Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，辉瑞罕见疾病全球总裁Paul Levesque先生说：这一里程碑对这些患者来说是颠覆性的进步，他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。

▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。